Bez kategorii

FDA zatwierdziła Ultomiris (rawulizumab) w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) to rzadka choroba, która prowadzi do hemolizy erytrocytów na skutek defektu ich błony komórkowej. U pacjentów Quas facilis voluptatibus recusandae z PNH brakuje określonego białka, które normalnie chroni czerwone krwinki przed zniszczeniem przez układ odpornościowy.

Ultomiris jest długo działającym inhibitorem dopełniacza, który zapobiega hemolizie erytrocytów. Zatwierdzenie Utlomiris umożliwi dorosłym pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią rzadsze podanie leku przy zachowaniu porównywalnej jak do tej pory skuteczności leczenia.

Skuteczność leku Ultomiris oceniano w badaniu klinicznym w którym Ruszają prace nad bezpłatnymi lekami dla kobiet w ciąży. Ministerstwo wciąż milczy… losowo przyporządkowano  246 pacjentów do leczenia rawulizumabem lub  ekulizumabem. Wyniki badania wykazały, że Ultomiris ma podobne wyniki skuteczności jak ekulizumab. Ponadto produkt Ultomiris oceniano w drugim badaniu klinicznym z losowym przyporządkowaniem 195 pacjentów z PNH (stabilnych  klinicznie po leczeniu ekulizumabem przez co najmniej ostatnie sześć miesięcy) do leczenia  rawulizumabem lub kontynuowania terapii ekulizumabem. Ultomiris ponownie wykazał podobny efekt terapeutyczny jak ekulizumab, co świadczy o jego skuteczności.

Częstymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez pacjentów w prowadzonych badaniach klinicznych Mapa strony były bóle głowy i zakażenia górnych dróg oddechowych. Dlatego też pracownicy służby zdrowia powinni zachować ostrożność podczas podawania produktu Ultomiris pacjentom z jakąkolwiek ogólnoustrojową infekcją. W związku z ryzykiem rozwoju infekcji meningokokowej i sepsy, pacjenci powinni zostać zaszczepieni szczepionkami przeciw meningokokom przynajmniej na dwa tygodnie przed podaniem pierwszej dawki leku Ultomiris, chyba że ryzyko opóźnienia leczenia przeważa nad ryzykiem rozwoju infekcji.

Czytaj także:  Dramatyczne listy polskich aptekarzy trafiły do Komisji Europejskiej

Ultomiris otrzymał także oznaczenie Orphan Drug – leku sierocego.

Źródło:FDA

Artykuł FDA zatwierdziła Ultomiris (rawulizumab) w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) pochodzi z serwisu aptekaszpitalna.pl.

FDA zatwierdziła Ultomiris (rawulizumab) w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)

czas czytania: 1 min